►mRNA-کی بنیاد پر علاج: موجودہ
جب سے COVID-19 وبائی بیماری شروع ہوئی ہے، mRNA ویکسینز نے کامیابی کے ساتھ روایتی ویکسینز کی جگہ لے لی ہے اور ایک انقلابی نئی دوا بن گئی ہے۔ میڈیکل انشورنس اور R&D اخراجات میں مجموعی اضافے کی وجہ سے، mRNA پر مبنی ویکسین کی ترقی میں اضافہ ہوا ہے۔ ہنگامی استعمال کی اجازت (EUA) حاصل کرنے والی پہلی mRNA ویکسین Pfizer/BioNTech (دسمبر 2020) اور Spikevax کی تیار کردہ Comirnaty تھی جسے Moderna (دسمبر 2020) نے تیار کیا۔ اس کے بعد، ایم آر این اے ویکسین جو مقامی ہنگامی استعمال کے حقوق حاصل کرتی تھیں یکے بعد دیگرے سامنے آئیں۔ ہندوستان میں Gennova Biopharmaceuticals سے GEMCOVAC-19 کو ہندوستان میں ہنگامی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا (جون 2022)، چین میں واٹسن بائیوٹیکنالوجی سے AWcorna کو انڈونیشیا میں ہنگامی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا (اکتوبر 2022) اور Sway Biotechnology سے COVID-19 mRNA ویکسین کو ہنگامی طور پر استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ نہ صرف کورونا وائرس کے انفیکشن کا مقابلہ کرنے میں بلکہ ایچ آئی وی انفیکشن سے نمٹنے میں بھی تحقیق شروع ہو گئی (NIH نیوز مارچ 14، 2022)۔ سانس کی بیماری کی وجہ سے ہونے والی سانس کی بیماری کی روک تھام کے فیز III کے کلینیکل ٹرائل نے یہ بھی ظاہر کیا کہ mRNA ٹیکنالوجی کے ذریعے تیار کردہ ویکسین اچھی حفاظت اور طبی افادیت رکھتی ہے (Moderna News January 17, 2023)۔
مختلف اسٹیک ہولڈرز کی بڑھتی ہوئی دلچسپی اور کلینیکل ٹرائلز کے فروغ کے ساتھ، RNA کی مالیکیولر بائیولوجی کی ترقی اور کامیاب امیدواروں کی دوائیوں کے امکانات کے تحت RNA-کی بنیاد پر علاج اور ویکسینز کی مارکیٹ 2035 سے پہلے بڑھنے کی توقع ہے۔ اس وقت، 35 سے زائد کمپنیاں 195 سے زیادہ mRNA-کی بنیاد پر علاج یا ویکسین میں شامل ہیں جو مختلف بیماریوں کے لیے طبی ترقی کے مختلف مراحل میں ہیں۔ یہ امید کی جا سکتی ہے کہ کچھ RNA-کی بنیاد پر علاج طبی طور پر ابھرتے رہیں گے اور اگلی دہائی میں تجارتی ہو جائیں گے۔ جیسا کہ سرمایہ کار RNA تھراپی کی کامیابی کو دیکھتے ہیں، وہ mRNA ٹیکنالوجی میں مصروف بائیو ٹیکنالوجی کمپنیوں میں زیادہ سے زیادہ سرمایہ کاری کی دلچسپی ظاہر کرتے ہیں۔ دریں اثنا، بائیو ٹیکنالوجی کمپنیاں mRNA ٹیکنالوجی پلیٹ فارم کو بہتر بنانے، آپریشنز کو ہموار کرنے اور خدمات کی وسیع رینج فراہم کرنے میں فنڈز لگاتی ہیں۔ mRNA ٹیکنالوجی اور ادویات کی ترقی میں ملٹی نیشنل فارماسیوٹیکل کمپنیوں کی فعال شرکت بھی بہت ضروری ہے۔ اس شعبے میں عالمی بایوٹیکنالوجی کمپنیوں میں شامل ہیں (علاقہ، قیام کا وقت، ملازمین۔ کمپنی کے سائز کے لحاظ سے ترتیب دیا گیا): BioNTec (جرمنی، 2008، 1,200)، Moderna (USA، 2005 ,760)، CureVac (جرمنی، 2007،700)، Sway Biotech، Im200A، چین (6R5NA) ,2019,200)، Omega Medical (USA ,2017 ,200)، eTheRNA (بیلجیم ,2013 ,50)، بلیو میگپی بائیوٹیک (چین 2019 ,50)، Chimeron Bio (USA ,2015 ,10+)۔
ایم آر این اے ٹکنالوجی کی بنیاد پر، ابھرتے ہوئے علاج کے کچھ فائدے ہیں، جیسے انجینئرنگ امیدواروں کو ایم آر این اے مالیکیولز فراہم کرنے کے لیے جو فنکشنل پروٹین کو انکوڈ کرتے ہیں، جو کہ ناقص پروٹین کو بدل سکتے ہیں، وغیرہ۔ اہم فوائد درج ذیل ہیں:
- mRNA تھراپیوں میں سیل نیوکلئس میں داخل ہوئے بغیر جین کے اظہار کو بحال کرنے یا جینوم کو تبدیل کرنے کی صلاحیت ہوتی ہے۔
- mRNA تھراپیوں کو انٹرا سیلولر ٹرانسکرپشن کی ضرورت نہیں ہوتی ہے، جس کی وجہ سے ان میں غلطیوں کا خطرہ کم ہوتا ہے، اس طرح تیزی سے جین کا ترجمہ حاصل ہوتا ہے۔
- mRNA کا اظہار عارضی اور قابل کنٹرول ہے، اس حقیقت کی وجہ سے کہ mRNA اصولی طور پر نقل نہیں کر سکتا، اس طرح حد سے زیادہ اظہار یا کسی بھی متعلقہ ضمنی اثرات کے خطرے کو کم کرتا ہے۔
- mRNA تھراپیوں میں دوسرے نیوکلک ایسڈ-کی بنیاد پر علاج (جیسے ڈی این اے) کے مقابلے میں بہتر منتقلی کی صلاحیت ہوتی ہے، اس طرح اظہار کے بہتر مواقع اور کامیابی کی شرح زیادہ ہوتی ہے۔
- mRNA تھراپیوں میں ایسی بیماریوں کا علاج کرنے کا امکان ہوتا ہے جو فی الحال لاعلاج ہیں، بنیادی طور پر کیونکہ mRNA علاج قدرتی اور مکمل طور پر فعال پروٹین تیار کرنے کے لیے سیل کے اپنے میکانزم کا استعمال کرتے ہیں۔
- mRNA کے علاج میں دوائیوں کی طرح کی خصوصیات ہوتی ہیں-، جو خوراک کی تبدیلیوں اور بار بار ایڈجسٹمنٹ کو آسان بنا سکتی ہیں۔
- mRNA تھراپیز ہدف جین کے انتخاب سے لے کر امیدواروں کی مصنوعات تک تیز ہیں، اس لیے ان کی نشوونما نسبتاً تیز ہے۔
mRNA علاج کے بہت سے فوائد کے باوجود، موجودہ تحقیق کو اب بھی بہت سے چیلنجوں کا سامنا ہے۔ امیدواروں کے استحکام اور ٹارگٹڈ ڈیلیوری سے متعلق تکنیکی مشکلات کے علاوہ، دیگر اہم مسائل میں محدود مہارت اور ہنر، خصوصی بنیادی ڈھانچے کی ضروریات کی کمی، سرمایہ کاری کی اعلی ضروریات اور رکاوٹیں، اور غیر واضح اور غیر مطابقت پذیر پیداواری معیارات (GMP) شامل ہیں۔
اس کے علاوہ، موجودہ مارکیٹ-mRNA-کی بنیاد پر علاج کا ڈیزائن بنیادی طور پر انٹرماسکلر انجیکشن کے ذریعے ہے، جس میں نمایاں طور پر تبدیلی کا امکان نہیں لگتا، کم از کم مستقبل قریب میں تو نہیں۔ مزید برآں، mRNA-کی بنیاد پر علاج متعدی بیماریوں میں سب سے زیادہ مارکیٹ شیئر رکھتے ہیں، لیکن کینسر یا نایاب بیماریوں میں مطلق فوائد کی کمی ہے۔ تاہم، کسی بھی صورت میں، مختلف بیماریوں کے شعبوں میں زیادہ سے زیادہ RNA- کی بنیاد پر علاج تیار کیے جا رہے ہیں، جو اس بات کی نشاندہی کرتے ہیں کہ اس ٹیکنالوجی میں ایپلی کیشنز کی ایک بہت وسیع رینج ہے اور یہ ایک انتہائی فعال تحقیقی میدان ہے۔
بائیوٹیکنالوجی کی ترقی اور سالماتی فوائد RNA-کی بنیاد پر علاج کی تحقیق اور ترقی کو بہت آگے بڑھاتے ہیں۔ دیگر علاج کے طریقوں کے مقابلے میں، RNA-کی بنیاد پر علاج میں نہ صرف ملٹی فنکشنل ڈلیوری پلیٹ فارم ہوتے ہیں، بلکہ یہ اعلی افادیت، اعلی مدافعتی اور کم زہریلا بھی دکھاتے ہیں۔ جیسا کہ اوپر ذکر کیا گیا ہے، RNA-کی بنیاد پر علاج میں متعدی امراض میں انٹرفیرون ردعمل یا داخلی تغیرات سے متعلق منفی انفیکشن کا خطرہ کم ہوتا ہے۔ دوم، mRNA کی vivo نصف-زندگی کو بایو انجینیئرنگ، ادویات کی ترسیل کے طریقوں میں ترمیم یا بہتری کے ذریعے کنٹرول کیا جا سکتا ہے تاکہ ادویات کو مزید مستحکم بنایا جا سکے۔ تیسرا، اس میں نقل کرنے کی صلاحیت زیادہ ہے اور عام طور پر عام سیلولر سرگرمیوں کی وجہ سے اس کی تنزلی ہوتی ہے، اس طرح جسم میں طویل مدتی موجودگی کا خطرہ کم ہوتا ہے۔ چوتھی بات، ان وٹرو ٹرانسکرپشن ری ایکشنز کی زیادہ پیداوار کی وجہ سے، mRNA ٹیکنالوجی کے ذریعے تیار کی جانے والی امیدواروں کی ادویات کی قیمت-اثر، رفتار اور اسکیل ایبلٹی ہوتی ہے۔
ویکسینیشن جدید ادویات کی اہم کامیابیوں میں سے ایک ہے۔ مثال کے طور پر، خسرہ جیسی متعدی بیماریوں کا پھیلاؤ ویکسینیشن پروگراموں سے کم ہوا ہے، اور چیچک کو بنیادی طور پر ویکسینیشن کے بعد ختم کر دیا گیا ہے۔ اگرچہ روایتی ویکسین نے بڑی کامیابی حاصل کی ہے، لیکن یہ طریقے اب بھی تیزی سے تبدیل ہونے والے پیتھوجینز، جیسے انفلوئنزا وائرس، ایبولا وائرس یا زیکا وائرس وغیرہ کے لیے زیادہ کارگر نہیں ہیں، جو کہ عالمی صحت عامہ کے لیے اب بھی ایک بہت بڑا پوشیدہ خطرہ ہیں۔ ایک بار جب یہ وائرس وبائی شکل اختیار کر لیں گے تو یہ دنیا کے لیے بڑی تباہی لائیں گے۔
تاہم، روایتی ویکسین کے نقصانات کو mRNA ٹیکنالوجی پر مبنی mRNA ویکسین کے ذریعے دور کیا جا سکتا ہے۔ انہیں کم پیداواری لاگت اور بہتر انسداد متعدی اثرات کے ساتھ کم وقت میں تیار کیا جا سکتا ہے۔ mRNA ویکسین کے مختلف فوائد ہیں، بشمول:
- وہ قدرتی وائرل انفیکشن کے بہت سے پہلوؤں کی تقلید کر سکتے ہیں۔ جب ایک ایم آر این اے کی ترتیب سیل میں داخل ہوتی ہے، تو یہ وائرل اینٹیجن پروٹین کی ترکیب کر سکتا ہے جو وائرل انفیکشن کی باریک تفصیلات کی نقل بھی کر سکتا ہے۔ یہ جسم کے مدافعتی ردعمل کو بڑھا سکتا ہے، بشمول B اور T سیل ردعمل؛
- وہ پیچیدہ وائرسوں کے خلاف ویکسین کے لیے ملٹی ویلنٹ mRNA تیار اور تیار کر سکتے ہیں: mRNA ٹیکنالوجی کا استعمال مختلف وائرل پروٹینوں کو نشانہ بنانے والے متعدد mRNA ٹکڑے تیار کرنے کے لیے ممکن ہے۔ یہ ایک ہی وقت میں پیچیدہ ملٹیمیرک اینٹیجن وائرل انفیکشن کو نشانہ بنانے والی ویکسین تیار کر سکتا ہے۔
- وہ پیتھوجین کی دریافت سے لے کر کلینیکل ٹرائل کی ترقی تک تیزی سے آگے بڑھ سکتے ہیں: بائیو انفارمیٹکس میں حالیہ پیشرفت کی وجہ سے، اب کئی وائرل اینٹیجن پروٹینز کی ترتیب کو ریکارڈ کرنا ممکن ہے۔ ٹارگٹ جینز کی شناخت کرنا بھی آسان ہو جاتا ہے۔ لہذا، عام طور پر یہ خیال کیا جاتا ہے کہ mRNA ویکسین جان لیوا بیماریوں یا انفیکشن سے بچاؤ کے لیے نئے متبادل علاج فراہم کرتی ہیں۔
اینٹی جینز یا ٹیومر سیل کی نشوونما سے متعلق عوامل کو بعض اوقات نیواینٹیجن کہا جاتا ہے۔ Neoantigens کو انسانی mRNA ویکسین کے اہداف کے طور پر استعمال کیا جا سکتا ہے۔ کینسر کی ویکسین کا مقصد کینسر کے خلیوں میں ان مخصوص اینٹیجنز کا اظہار کرنا اور مزید علاج کے اثرات کو حاصل کرنا ہے۔ کینسر کی زیادہ تر دستیاب ویکسین علاج کی ہیں کیونکہ وہ مدافعتی خلیوں کے ردعمل کو متحرک کرنے میں مدد کرتی ہیں جو ٹیومر کے خلیوں کو ختم یا کم کرتی ہیں۔
ڈولگین نے ایک سابقہ مضمون میں نشاندہی کی کہ ٹیومر کے علاج کے لیے RNA-کی بنیاد پر ویکسین استعمال کرنے کا تصور پہلی بار 20 سال قبل تجویز کیا گیا تھا اور اس کی فزیبلٹی شائع کی گئی تھی۔ تب سے، بہت سے طبی اور طبی مطالعات نے ٹیومر کے علاج کے لیے mRNA ویکسین کا استعمال کیا ہے۔
